Wartość i miejsce w systemie ochrony zdrowia terapii komórkowych i genowych na przykładzie CAR-T

02 December 2020

Terapie komórkowe i genowe CAR-T CELLS (chimeric antigen receptors T cells) to bezsprzecznie przełom w leczeniu chorych na nowotwory. Niemożliwe stało się możliwe. Jest to pierwsza terapia szyta na przysłowiową miarę. Modyfikacja układu immunologicznego poprzez wprowadzenie za pomocą odpowiedniego wektora wirusowego sztucznego receptora (gen z zewnątrz, dodatkowo połączony z tzw. domenami aktywującymi limfocyt), pozwala na aktywne poszukiwanie komórek nowotworowych. Strategia leczenia z wykorzystaniem technologii CAR-T cells – indywidualnie przygotowywana z własnych limfocytów pacjenta – jest rzeczywistym przykładem leczenia precyzyjnego. Obecnie trwają zaawansowane badania nad szerokim zastosowaniem terapii CAR-T w hematologii. Z powodzeniem jest już stosowana w leczeniu białaczki limfoblastycznej czy chłoniaków o agresywnym przebiegu.
Czy uda się odnieść tak spektakularny sukces w leczeniu guzów litych technologią CAR-T – nie jest to pewne. Niestety guzy lite charakteryzują się niestabilnością genetyczną i zmienną ekspresją antygenu na powierzchni komórek. Immunosupresyjną rolę odgrywa też zrąb wpływając na zmniejszenie aktywności układu odpornościowego. Limfocyty T infiltrują do tkanki nowotworowej w sposób ograniczony. To będzie wymagało wprowadzenia dodatkowych receptorów i kostymulatorów do błony komórek CAR-T. Na obecnym etapie wiedzy o technologii CAR-T trudno zdefiniować idealny antygen komórkowy w guzach litych w przeciwieństwie do nowotworów hematologicznych. Badaniom poddawano takie antygeny jak MUC1, HER2, G2D, CEA, EGFR. Najbardziej obiecujące wyniki uzyskano w badaniach nad specyficznym antygenem błonowym prostaty (PSMA). Należy mieć jednak nadzieję, że dynamicznie rozwijająca się technologia CAR-T w terapii nowotworów hematologicznych i zdobyte doświadczenia w tym obszarze pozwolą na wypracowanie strategii w guzach litych.

Opracowanie powstało dzięki wsparciu firmy Novartis.

Do pobrania raport